ശരീരത്തിനുള്ളിൽ പ്രവർത്തിക്കുന്ന ജീൻ എഡിറ്റിങ് ചികിത്സ അമേരിക്കൻ മരുന്ന് നിയന്ത്രണ അധികാരിയുടെ മുന്നിൽ

12 നവംബർ 2026

വീക്കം ഉണ്ടാക്കുന്ന ജനിതക രോഗമായ ഹെറിഡിറ്ററി ആൻജിയോഎഡിമയ്ക്കുള്ള ക്രിസ്പർ (CRISPR) ചികിത്സയായ ലോൺവോഗുറൻ സിക്ലുമെറൻ (lonvoguran ziclumeran) അംഗീകരിക്കാൻ മസാച്യുസെറ്റ്സിലെ കേംബ്രിജ് ആസ്ഥാനമായ ഇന്റെല്ലിയ തെറാപ്യൂട്ടിക്സ് (Intellia Therapeutics) അമേരിക്കൻ ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷന് (Food and Drug Administration) അപേക്ഷ നൽകി. രക്തക്കുഴലുകളിൽ നിന്ന് ചോർച്ച ഉണ്ടാക്കുന്ന, കരൾ ഉണ്ടാക്കുന്ന പ്രോട്ടീനായ പ്രീകല്ലിക്രീൻ ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കുന്ന ജീനാണ് ചികിത്സ എഡിറ്റ് ചെയ്യുന്നത്. ഇൻ വിവോ ആയാണ് ഇത് നൽകുന്നത്, അതായത് എഡിറ്റിങ് രോഗിയുടെ ശരീരത്തിനുള്ളിൽ നടക്കുന്നു: ക്രിസ്പർ-കാസ്9 ഘടകങ്ങൾക്കുള്ള മെസഞ്ചർ ആർഎൻഎ വഹിക്കുന്ന കൊഴുപ്പ് കണികകൾ രക്തത്തിലേക്ക് കടത്തിവിടുന്നു, അവ കരൾ സ്വീകരിക്കുന്നു; ഒരു ദിവസം കൊണ്ട് നടപടി പൂർത്തിയാകും. നേരത്തേ അംഗീകരിച്ച ക്രിസ്പർ ചികിത്സകൾ എക്സ് വിവോ ആണ് - രോഗിയുടെ കോശങ്ങൾ പുറത്തെടുത്ത് ശരീരത്തിന് പുറത്ത് എഡിറ്റ് ചെയ്ത് തിരികെ നൽകുന്നു. നിയന്ത്രണ അധികാരിയുടെ തീരുമാന തീയതി മാർച്ച് 10 ആണ്. അമേരിക്കയിൽ മരുന്നുകൾക്ക് അംഗീകാരം നൽകുന്ന സർക്കാർ ഏജൻസിയാണ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ.